Sirnaomics将在2024年OPT峰会介绍其双靶向GalNAc muRNA项目的最新进展

2024-03-12 21:58   来源: 广东视听网络台    阅读次数:3193

香港、马里兰州德国城和中国苏州2024年3月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.("公司",股份代号:2257.HK,连同其附属公司,统称"集团"或"Sirnaomics"),一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics今天宣布受邀出席2024 OPT峰会(寡核苷酸与mRNA 疗法峰会)并分享公司基于GalNAc-RNAi疗法的双靶向创新muRNA递送平台GalAhead™及其相关管线项目的最新进展。2024年OPT峰会将于2024年3月13日-14日在美国波士顿举行。

基于GalAhead™ mxRNA单靶点取得的进展,Sirnaomics研发出一种基于RNAi疗法的专有递送平台GalAhead™ muRNA,可同时抑制多个基因。GalAhead™ muRNA和mxRNA一样采用了GalNac配体,为一种经过临床验证的RNAi触发器递送至肝脏肝细胞以治疗肝脏相关疾病的概念疗法。muRNA 概念疗法采用独特的 RNAi 设计,由包含两条反义链、两条互补适配链的双链组成及其特定的工程化可变点。裂解点可使 muRNA 在送入细胞后在溶酶体内途径中分解成两个单独的 RNAi 触发器,而个体化后的RNAi触发器可分别针对各自的靶向基因。

从生物学的角度来看,muRNA概念疗法在对过度激活的生物通路进行调节时,亦可令其生理功能如常运作。在另一种情况下,muRNA 可以同时针对两种或两种以上非相关的适应症,而这些适应症的患者群体往往多病共存。GalAhead™ muRNA疗法 为 RNAi 领域提供了一个全新的、鼓舞人心的方向,有望为医疗需求未获满足的患者群体提供安全和长效的治疗方法。

2024年OPT峰会(Oligonucleotide & mRNA Therapeutics Congress)演讲详情

  • 演讲主题:GalAhead™:一种可下调单类基因或多类基因的新型治疗性GalNAc-RNAi递送平台

  • 演讲者:Sirnaomics RNA疗法与递送研发副总裁Jim Weterings博士

  • 演讲内容:

    • 介绍GalAhead™——Sirnaomics新型GalNAc-RNAi递送平台

    • GalAhead™ muRNA技术在体内及体外的验证

    • muRNA双靶点设计相关项目进展

Weterings博士将作为峰会主席出席并主持同日下午3:40举行的峰会主题论坛,并就RNA疗法的功效与未来应用作开题演讲。


责任编辑:小美
分享到:
0
【慎重声明】凡本站未注明来源为"广东视听网络台"的所有作品,均转载、编译或摘编自其它媒体,转载、编译或摘编的目的在于传递更多信息,并不代表本站赞同其观点和对其真实性负责。如因作品内容、版权和其他问题需要同本网联系的,请在30日内进行!

未经许可任何人不得复制和镜像,如有发现追究法律责任 粤ICP备2020138440号